3分钟了解基因治疗

更新时间：2023-07-21

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基因治疗概念

基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。基因治疗可以通过基因转移或基因调控等方法，将带有治疗性的基因导入患者体内，纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的目的。

“离体"基因治疗与“体内"基因治疗

发展历史

1963年

在James Watson和Francis Crick因破解DNA双螺旋结构而获得诺贝尔奖的后一年，基因交换和基因优化的概念最先被提出。

1972年

美国生物学家T. Friefman及R. Robin在Science杂志上发表文章“Gene therapy for human genetic disease?"，提出了基因疗法用于遗传疾病治疗的假设。此后，对于基因治疗的探索进入了一个狂热发展的阶段。

1990年

被称为“基因治疗之父"的William French Anderson医生进行了一项长期临床试验，治疗患有腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的儿童。表明了基因治疗可以用来治疗病人。

1991年

中国复旦大学的研究人员进行了“成纤维残暴基因治疗血友病B"项目，此外还开展了针对肿瘤和血液病的基因治疗。

1999年

美国男孩Jesse Gelsinger在一次基因治疗试验中死亡，导致全球基因治疗研究的停滞。在这一刻，曾经因为一路高歌猛进而被压下的质疑翻涌而出，无尽的唱衰声，使得基因治疗跌落谷底。

2012年

欧洲药品管理局（EMA）批准UniQure公司的基因治疗药物Glybera。尽管该药在2014年正式上市后，商业化道路上并不成功，于2017年退出市场，但它作为西方国家第一个基因治疗产品，正式打开了基因疗法的大门。

2016年

葛兰素史克（GSK）的Strimvelis在欧洲获批上市。

2017年

美国FDA批准AAV基因治疗Luxturna上市，同时，CAR-T也从过继性细胞治疗的经验中吸取养分，成为单独的一种新的治疗方式。2017年，美国FDA批准了最初的CAR-T细胞治疗上市，这也是FDA第一次批准细胞与基因治疗产品。因此，2017年也被称为细胞与基因治疗的元年。

2019年

诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国FDA批准Zolgensma上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌wei缩症(SMA)患儿。

基因治疗分类

1.ex vivo法（“离体"基因治疗）

将受体细胞在体外培养，转入外源基因，经过适当的选择系统，把重组的受体细胞回输到患者体内，让外源基因表达以改善患者症状。

2.in vivo法（“体内"基因治疗）

直接将外源DAN注射到机体内，使其在体内表达发挥治疗作用。in vivo法比ex vivo法更简单、直接和经济，疗效也比较确切，常用的体内基因直接转移手段包括病毒介导，脂质体介导和基因直接注射等。

已上市药物

2003年	中国国家食品药品管理局（SFDA）批准一种重组腺病毒载体表达p53治疗头颈癌的基因疗法药物——“今又生"（Gendicine）。“今又生"被认为是第一款商品化的基因治疗药物。
2005年	中国国家食品药品监督管理局（SFDA）批准了用于治疗鼻咽癌的第一款溶瘤病毒治疗药物Oncorine(重组人5型腺病毒注射液H101)。迟疑和怀疑伴随着Gendicine和Oncorine的使用，但是来自中国的这两款基因治疗药物仍然获得了世界的认可。
2007年	菲律宾食品药品管理局（FDA）Philippines批准了用于实体瘤的Rexin-G。
2011年	俄罗斯卫生保健和社会发展部批准了用于治疗外周动脉疾病的Neovasculgen。
2012年	EMA批准了最初的基因疗法Glybera，一种携带人脂蛋白脂肪酶（LPL）基因的AAV1载体，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病，售价高达120万美元。
2015年	基因工程修饰的用于治疗黑色素瘤的溶瘤病毒治疗性药物Imlygic(Talimogene Laherparepvec)作为获得FDA的批准的第一款美国的溶瘤病毒治疗药物。
2016年	EMA批准了第二款基因疗法Strimvelis，一种治疗ADA-SCID患者的干细胞基因疗法。ADA-SCID是一种罕见疾病，每年在欧洲影响约14人。与Glybera相似，这种基因治疗起步不好。该疗法最初定价为66.5万美元，这是相当昂贵的。
2017年	FDA批准了最初的基因疗法Luxturna，一种携带RPE65基因的AAV2载体，治疗罕见遗传性视网膜病变造成的视力丧失，由美国Spark Therapeutics研发。相关产品批准也意味着，欧洲和美国的监管部门已经对基因疗法持肯定态度，这很大程度上也取决于基因治疗产品的有效性和安全性的进一步提高。
2019年	欧洲药品管理局（EMA）批准了用于12岁及以上地中海患者的Zynteglo。
2019年	日本厚生劳动省批准了用于促进足部血管再生以及治疗血癌的Collategene。
2019年	美国食品药品监督管理局（FDA）批准了用于治疗脊髓性肌wei缩症的Zolgensma。

小结

基因治疗作为一种新的医学领域，正在深刻地改变着制药业的面貌，但还并未发展成熟，基因药物开发的费用不菲，评估其潜在价值比较困难，如何定价、谁来买单等问题还需要进行更长时间的探索和发现。

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